Mit dem Einsatz neuer Gentherapien verbinden sich große Hoffnungen zur Heilung seltener Erkrankungen. Gleichzeitig sind diese jedoch immens teuer, so liegen ihre Kosten in der Regel im siebenstelligen Bereich. Am Beispiel der Gentherapeutika in der Hämophilie zeigt das Barmer Institut für Gesundheitssystemforschung (bifg) auf, wie das in Deutschland praktizierte Verfahren der nutzenorientierten Preisverhandlung auch für Gentherapeutika anwendbar ist. Entscheidend ist dabei die anwendungsbegleitende Datenerhebung für mehr Evidenz.
Berlin, 07.03.2023 – Anders als bei herkömmlichen Medikamenten sind bei Gentherapeutika Preisverhandlungen zwischen pharmazeutischen Herstellern und dem GKV-Spitzenverband, bei denen das Verhältnis von Kosten und Nutzen für die Preisgestaltung ausschlaggebend ist, noch nicht etabliert.
Allerdings unterscheiden sich auch die Voraussetzungen für die Preisverhandlungen: Bislang basieren die Verhandlungen meist auf einer Nutzen- und Vergleichstherapiebetrachtung von Jahrestherapiekosten. Die Kosten für Gentherapeutika hingegen entstehen unmittelbar bei Beginn einer Gentherapie, der Nutzen soll sich über mehrere Jahre in die Zukunft erstrecken.
Eine sinnvolle, nutzenbasierte Preisverhandlung zu Gentherapeutika ist möglich
Am Beispiel des Gentherapeutikums ROCTAVIAN® zeigt das bifg-Papier auf, dass das gesetzliche Verfahren zur Vereinbarung von Erstattungsbeträgen für Arzneimittel zwischen GKV-Spitzenverband und pharmazeutischem Unternehmen geeignet erscheint, auch den besonderen Anforderungen mehrjährig wirksamer gentherapeutischer Arzneimittel gerecht zu werden. Wichtig sei dafür vor allem, dass für die Krankenkassen Transparenz über die Erstattungspreisvereinbarung hergestellt werde.
Weiterentwicklung des Verfahrens der Preisverhandlung für mehr Evidenz
Weil Gentherapeutika ihre Wirkung über mehrere Jahre entfalten, sieht das bifg die Notwendigkeit, die Grundlagen der Preisverhandlungen regelmäßig mit aktuellen Daten aus der realen Anwendung des Arzneimittels zu überprüfen. Dazu sollte nach Auffassung des bifg das Initiativrecht für eine neue Nutzenbewertung und damit für Nachverhandlungen des Preises nicht wie bisher ausschließlich bei den Herstellern liegen, sondern auch beim GKV-Spitzenverband.
Für eine engmaschige Begleiterhebung und -forschung für mehr medizinische Evidenz bei der Anwendung der Gentherapeutika sollten die pharmazeutischen Hersteller Real-World-Daten bereitstellen. Um die Prozesse hierbei zu beschleunigen, sollten sie das Erhebungsdesign für die Erfassung der Real-World-Daten bereits im Rahmen der Zulassung liefern müssen
Hier gelangen Sie zum ePaper "Gentherapie der Hämophilie – Medizinisch-ökonomische Analyse der AMNOG-Preisverhandlungen"